Question

针对 克罗恩病和炎性肠病 的干细胞疗法的成功率是多少?

对于darvadstrocel(肛周瘘管):瘘管愈合(定义为完全无引流和检查时闭合)在24周时的实现率为50-60%,在已发表的试验中1年时持续愈合率为40-50%。对于全身MSC诱导:临床缓解(克罗恩病活动指数<150或Mayo评分<3)在8-12周时的实现率为40-55%。粘膜愈合(内镜下溃疡消退)伴随缓解出现在约50%的应答者中。联合缓解(临床+内镜下)的频率较低(约30-40%)。应答者倾向于患有中等程度疾病且之前生物制剂暴露较少的患者;无应答者和生物制剂耐药疾病显示较低的愈合率。

证据对克罗恩病和炎性肠病的显示

Darvadstrocel(Alofisel)于2018年获得欧盟有条件营销许可证,用于治疗对常规和生物疗法耐药的复杂肛周瘘管型克罗恩病。关键试验报告显示,在24周时,患者的瘘管愈合(所有治疗的瘘管无引流)发生率为50-55%,而假对照组约为30%。这是欧盟批准的唯一用于IBD的细胞疗法。对于全身诱导疗法,已发表的活动性克罗恩病或溃疡性结肠炎患者静脉MSC输注试验报告显示,在8-12周时临床缓解率为40-55%,与生物制剂诱导相当,但起效时间更长(8-12周对比TNF抑制剂的2-4周)。粘膜愈合(溃疡的内镜下消退)的实现频率低于症状缓解。长期维持数据稀少;再诱导或再输注方案正在出现。

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由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查,与Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) 合作诊所 Stem Plus(索菲亚)的,根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Educational information, not medical advice; figures indicative.

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