Darvadstrocel瘘管愈合通常需要8-12周才能表现,在24周时达到平台期。1年时的持续愈合在已报告的40-50%中;复发(重复引流)发生在25-35%中。全身MSC缓解诱导在4-8周时显示应答开始,在12周时达到峰值效果。无需进一步治疗的缓解维持在12个月时观察到约50%的应答者中;其他患者需要在6-12个月间隔进行再诱导。长期缓解耐久性(≥3年)不需要进一步的细胞疗法在特征上尚不完全;大多数应答者最终需要常规维持疗法(5-ASA、生物制剂)来维持缓解。
克罗恩病和溃疡性结肠炎(炎症性肠病,IBD)涉及由对共生菌异常免疫反应和屏障功能障碍驱动的慢性肠道炎症。目前的治疗方法(5-氨基水杨酸类药物、皮质类固醇激素、生物制剂)可以抑制炎症,但不能修复潜在的粘膜缺陷或完全恢复免疫耐受。干细胞策略利用胎盘间充质干细胞(MSC)的免疫调节能力,这些细胞分泌抗炎细胞因子(IL-10、TGF-β)并促进调节性T细胞分化。MSC还通过支持紧密连接蛋白和促进粘膜愈合来增强屏障完整性。一项特别重要的进展是:darvadstrocel是一种异体MSC产品,最近获得欧盟有条件批准用于治疗复杂的肛周克罗恩病瘘管——标志着细胞疗法在IBD中首次获得监管认可。除了这个利基适应症外,全身MSC疗法用于缓解诱导和维持治疗在全球89项注册试验中处于研究阶段;其中13项正在积极招募患者。
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