Per darvadstrocel (fistole perianali): la guarigione della fistola (definita come assenza completa di drenaggio e chiusura all'esame) viene raggiunta nel 50–60% a 24 settimane, con guarigione sostenuta nel 40–50% a 1 anno negli studi pubblicati. Per l'induzione MSC sistemica: la remissione clinica (Crohn's Disease Activity Index <150 o punteggio Mayo <3) viene raggiunta nel 40–55% a 8–12 settimane. La guarigione della mucosa (risoluzione endoscopica dell'ulcera) accompagna la remissione nel ~50% dei responder. La remissione combinata (clinica + endoscopica) è meno frequente (~30–40%). I responder tendono ad essere quelli con malattia moderata e meno esposizioni biologiche precedenti; la malattia non-responder e biologica-refrattaria mostrano tassi di guarigione inferiori.
Darvadstrocel (Alofisel) ha ricevuto l'autorizzazione di commercializzazione condizionata dell'UE nel 2018 per la malattia di Crohn fistolizzante perianale complessa refrattaria alla terapia convenzionale e biologica. Gli studi pivotali hanno riferito la guarigione della fistola (assenza di drenaggio da tutte le fistole trattate) nel 50–55% dei pazienti a 24 settimane, rispetto a ~30% nei controlli simulati. Questo rimane l'unico farmaco per l'IBD approvato dall'UE. Per la terapia di induzione sistemica, gli studi pubblicati di infusione MSC endovenosa nell'attiva malattia di Crohn o colite ulcerosa riferiscono la remissione clinica nel 40–55% a 8–12 settimane, paragonabile all'induzione biologica ma con inizio più lungo (8–12 settimane rispetto a 2–4 settimane per gli inibitori TNF). La guarigione della mucosa (risoluzione endoscopica dell'ulcerazione) è meno frequentemente raggiunta rispetto alla remissione dei sintomi. I dati di mantenimento a lungo termine sono scarsi; i protocolli di ri-induzione o re-infusione stanno emergendo.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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