Darvadstrocel NON è approvato dalla FDA negli Stati Uniti; è approvato condizionatamente nell'UE specificamente per la malattia di Crohn fistolizzante perianale complessa refrattaria alla terapia convenzionale e biologica. Questo è l'unico prodotto con cellule staminali approvato dall'UE per l'IBD. La terapia MSC di induzione sistemica per la malattia di Crohn attiva o la colite ulcerosa rimane investigativa globalmente; nessuna approvazione normativa è stata concessa. I pazienti USA che cercano darvadstrocel devono accedervi attraverso quadri compassionevoli (estremamente limitati) o viaggiare in Europa.
La malattia di Crohn e la colite ulcerosa (malattia infiammatoria intestinale, IBD) comportano l'infiammazione intestinale cronica guidata da risposte immunitarie aberranti ai commensali e dalla disfunzione della barriera. Le terapie attuali (mesalamina, corticosteroidi, biologici) sopprimono l'infiammazione ma non riparano i difetti della mucosa sottostante o non ripristinano completamente la tolleranza immunitaria. Le strategie con cellule staminali sfruttano la capacità immunomodulatoria delle cellule staminali mesenchimali placentari (MSC), che secernono citochine anti-infiammatorie (IL-10, TGF-β) e promuovono la differenziazione delle cellule T regolatorie. Gli MSC migliorano anche l'integrità della barriera supportando le proteine delle tight junction e promuovendo la guarigione della mucosa. Uno sviluppo particolarmente importante: darvadstrocel, un prodotto MSC allogenico, ha recentemente ottenuto l'approvazione condizionale dell'Unione Europea per il trattamento delle fistole perianali di Crohn complesse — segnando il primo riconoscimento normativo della terapia cellulare per l'IBD. Oltre questa indicazione di nicchia, la terapia MSC sistemica per l'induzione della remissione e il mantenimento è investigativa in 89 studi registrati globalmente; tredici reclutano attivamente.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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