Darvadstrocel NO está aprobado por la FDA en Estados Unidos; está condicionalmente aprobado en la UE específicamente para enfermedad de Crohn fistulizante perianal compleja refractaria a terapia convencional y biológica. Este es el único producto de células madre aprobado por la UE para EII. La terapia de inducción sistémica de CSM para Crohn activa o colitis ulcerosa sigue siendo investigacional globalmente; ninguna aprobación regulatoria ha sido otorgada. Los pacientes de EE.UU. que buscan darvadstrocel deben acceder a través de marcos compasivos (extremadamente limitados) o viajar a Europa.
La enfermedad de Crohn y colitis ulcerosa (enfermedad inflamatoria intestinal, EII) implican inflamación intestinal crónica impulsada por respuestas inmunitarias aberrantes a comensales y disfunción de barrera. Las terapias actuales (aminosalicilatos, corticosteroides, biológicos) suprimen la inflamación pero no reparan defectos mucosos subyacentes o restauran completamente la tolerancia inmunitaria. Las estrategias de células madre explotan la capacidad inmunoreguladora de las células madre mesenquimales placentarias (CSM), que secretan citoquinas antiinflamatorias (IL-10, TGF-β) y promueven diferenciación de células T regulatorias. Las CSM también mejoran la integridad de la barrera al apoyar proteínas de unión estrecha y promover curación mucosa. Un desarrollo particularmente importante: darvadstrocel, un producto de CSM alogénica, recientemente obtuvo aprobación condicional de la Unión Europea para el tratamiento de fístulas perianales complejas de Crohn —marcando el primer reconocimiento regulatorio de terapia celular para EII. Más allá de esta indicación de nicho, la terapia sistémica de CSM para inducción de remisión y mantenimiento es investigacional en 89 ensayos registrados globalmente; trece actualmente reclutan.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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