由于数据最少，SMA干细胞"成功"声称稀少。仅有的几个病例系列描述个别儿童的"稳定化"；没有对照试验设定共识率。已批准的疗法（nusinersen、基因疗法）在对照试验中显示证的运动和生存获益；干细胞未证明匹配它们。任何获益如果真实，将是下降的减缓——证据不足以作出强有力的声称。
五项注册试验和1项招募研究解决SMA中的干细胞疗法——这是此处条件中最小的景观。已发表数据稀少，主要为单中心观察性。某些描述6-12个月内的稳定化或缓慢下降；其他则变化最小。SMA的快速自然进展使任何稳定化可能引人注目，但在没有对照的情况下区分干细胞效应与已批准的疾病修饰疗法（nusinersen、基因疗法）很困难。没有试验逆转了运动神经元丧失。
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由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查，与Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) 合作诊所 Stem Plus（索菲亚）的，根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Educational information, not medical advice; figures indicative.
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