问题
针对脊髓性肌萎缩症的细胞疗法成功率是多少？
SMA干细胞治疗不存在可辩护的成功率。无对照报告中的病情稳定无法与疾病表型、年龄、支持治疗或已获批疾病修饰治疗分开。应审查具体方案的运动、呼吸、生存和不良事件结局。
临床审核团队: Dr Kamelia Milcheva, Hematologist · Dr Vadym Uvarov, Board-Certified Physician · Hepatobiliary Surgeon · Candidate of Medical Sciences编辑责任：StemCellAtlas 研究团队本页仅用于健康教育，不提供医疗建议、诊断或治疗推荐。
如何解读脊髓性肌萎缩症的证据
已获批SMA药物的证据和监管状态不能转移给干细胞产品。NINDS介绍了nusinersen和onasemnogene abeparvovec等已获批的疾病修饰选择，以及多学科呼吸、营养和康复照护。参见NINDS的SMA概览。任何细胞方案都应明确产品、遗传学依据、方案、年龄及疾病阶段标准、对照和与既定治疗的相互关系。
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