脊髓性肌萎缩是由SMN1基因突变引起的遗传神经肌肉疾病，导致生存运动神经元蛋白不足，进行性运动神经元丧失和肌肉萎缩。干细胞研究探索神经源性细胞以支持或替代运动神经元，以及胎盘间充质干细胞分泌神经保护因子并减少神经炎症。由于SMA是遗传性疾病，不纠正基础SMN缺陷的细胞方法可能提供有限的长期获益。这将SMA与获得性疾病区别开来，并有助于解释为什么经批准的基因靶向疗法主导治疗。试验非常有限；报告的结果关注运动功能稳定化而非恢复。.
脊髓性肌萎缩是由SMN1基因突变引起的遗传神经肌肉疾病，导致生存运动神经元蛋白不足，进行性运动神经元丧失和肌肉萎缩。干细胞研究探索神经源性细胞以支持或替代运动神经元，以及胎盘间充质干细胞分泌神经保护因子并减少神经炎症。由于SMA是遗传性疾病，不纠正基础SMN缺陷的细胞方法可能提供有限的长期获益。这将SMA与获得性疾病区别开来，并有助于解释为什么经批准的基因靶向疗法主导治疗。试验非常有限；报告的结果关注运动功能稳定化而非恢复。
| 指示性成本 · 保加利亚 (EU) | €3,000–€8,000 |
|---|---|
| 全球市场成本范围 | €15,000–€30,000 (bioinformant.com) |
| 研究的主要细胞类型 | Neurogenic Cells, MSCs from Amniotic Membrane |
| 批准状态 | 研究性 |
| 注册的临床试验 (ClinicalTrials.gov) | 5 · 1 recruiting now |
For the clinic's own description, see how Stem Plus describes its Spinal Muscular Atrophy programme ↗.
五项注册试验和1项招募研究解决SMA中的干细胞疗法——这是此处条件中最小的景观。已发表数据稀少，主要为单中心观察性。某些描述6-12个月内的稳定化或缓慢下降；其他则变化最小。SMA的快速自然进展使任何稳定化可能引人注目，但在没有对照的情况下区分干细胞效应与已批准的疾病修饰疗法（nusinersen、基因疗法）很困难。没有试验逆转了运动神经元丧失。
Depending on assessment, a Spinal Muscular Atrophy protocol may draw on:
指示性成本（如提供）大约为€4,500–€7,500/疗程——鉴于证据稀少，可获得性有限。作为参考，已批准的SMA疾病修饰疗法极其昂贵但保险覆盖且证，这设置了高标准：干细胞方法需要匹配其获益以正当自费成本。该数字仅供参考。
Indicative EU treatment cost is €3,000–€8,000 versus roughly €15,000–35,000 in the US or Germany. Build your real all-in total with the cost calculator, see the Spinal Muscular Atrophy cost-by-country breakdown, or compare the best countries for Spinal Muscular Atrophy →
Before booking, check safety & regulation, the recovery climate, 您是否可能是候选人, and which cell type fits Spinal Muscular Atrophy.
完整脊髓性肌萎缩症常见问题 → · 脊髓性肌萎缩症成本分解 →
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由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查，与Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) 合作诊所 Stem Plus（索菲亚）的，根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Educational information, not medical advice; figures indicative.
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