Каква е успеваемостта на клетъчната терапия при Гръбначна мускулна атрофия?
Няма защитим процент на успех на терапия със стволови клетки при SMA. Стабилизацията в неконтролирано наблюдение не може да се отдели от фенотипа, възрастта, поддържащата грижа или одобрената болест-модифицираща терапия. Оценявайте двигателните, дихателните, преживяемостните и безопасностните резултати за точния протокол.
Как да се тълкуват доказателствата за Гръбначна мускулна атрофия
Доказателствата и регулаторният статус на одобрените лекарства за SMA не могат да се прехвърлят към продукт със стволови клетки. NINDS описва одобрени болест-модифициращи възможности, включително nusinersen и onasemnogene abeparvovec, заедно с мултидисциплинарна дихателна, хранителна и рехабилитационна грижа. Вижте прегледа на NINDS за SMA. Всяко клетъчно предложение трябва да посочва продукта, генетичната обосновка, протокола, критериите за възраст и стадий, контролата и взаимодействието с утвърденото лечение.
Проверете критериите → · Гръбначна мускулна атрофия: Пълен преглед → · Гръбначна мускулна атрофия: Разберете разходите → · Сравнете разходите за пътуване →
Редакционно проверена образователна информация; не е медицински съвет или оценка на личната пригодност.
Източници и допълнително четене
- Регистър на изпитванията със стволови клетки (ClinicalTrials.gov) ↗
- Рецензирани изследвания (PubMed) ↗
- Ресурси на ISSCR за пациенти ↗
- Насоки на FDA за потребители ↗
- Рамка на EMA за ATMP ↗
- Регистрирани изпитвания за Гръбначна мускулна атрофия (ClinicalTrials.gov) ↗
- Публикувани изследвания за Гръбначна мускулна атрофия (PubMed) ↗