Las afirmaciones de «éxito» de células madre de SMA son escasas debido a datos mínimos. Las pocas series de casos describen «estabilización» en niños individuales; ningún ensayo controlado ha establecido una tasa de consenso. Las terapias aprobadas (nusinersen, terapia génica) muestran beneficio motor y de supervivencia probado en ensayos controlados; las células madre no están probadas que los igualen. Cualquier beneficio, si es real, sería desaceleración del declive —la evidencia es insuficiente para afirmaciones fuertes.
Cinco ensayos registrados y 1 estudio de reclutamiento abordan terapia de células madre en SMA —el panorama más pequeño entre las condiciones aquí. Los datos publicados son escasos y en gran medida observacionales de un solo centro. Algunos describen estabilización o declive desacelerado durante 6–12 meses; otros cambio mínimo. La progresión natural rápida de SMA hace que cualquier estabilidad potencialmente notable, pero separar efectos de células madre de terapias modificadoras de enfermedad aprobadas (nusinersen, terapia génica) es difícil sin controles. Ningún ensayo ha revertido pérdida de neurona motora.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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