No existe terapia de células madre aprobada por la FDA para SMA. Dos terapias modificadoras de enfermedad probadas están aprobadas por la FDA —nusinersen (desacelera progresión) y onasemnogene abeparvovec terapia génica (beneficio motor duradero, especialmente en infantes). Las terapias de células madre son investigacionales y carecen de evidencia comparable; las afirmaciones de aprobación o equivalencia son falsas.
La Atrofia Muscular Espinal es un trastorno neuromuscular genético causado por mutaciones SMN1, conduciendo a proteína de neurona motora de supervivencia insuficiente y pérdida progresiva de neurona motora y atrofia muscular. La investigación en células madre explora células neurogénicas para apoyar o reemplazar neuronas motoras y células madre mesenquimales placentarias para secretar factores neuroprotectores y reducir neuroinflammación. Porque SMA es genética, enfoques celulares que no corrigen la deficiencia SMN subyacente pueden ofrecer beneficio a largo plazo limitado. Esto distingue SMA de trastornos adquiridos, y ayuda a explicar por qué las terapias aprobadas dirigidas a genes dominan la atención. Los ensayos son muy pocos; los resultados reportados se enfocaban en estabilización de función motora en lugar de recuperación.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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