Никакой одобренной FDA терапии стволовыми клетками не существует для ССА. Два доказанных метода лечения, модифицирующих заболевание, одобрены FDA — нусинерсен (замедляет прогрессирование) и онасемногенный абепарвовец генная терапия (стойкая двигательная пользо, особенно у младенцев). Терапии стволовыми клетками являются исследовательскими и не имеют сравнимых доказательств; претензии на одобрение или эквивалентность являются ложными.
Спинальная мышечная атрофия — это генетическое нейромышечное расстройство, вызванное мутациями SMN1, приводящими к недостаточному выживанию белка моторных нейронов и прогрессирующей потере моторных нейронов и мышечной атрофии. Исследования стволовых клеток исследуют нейрогенные клетки для поддержки или замены моторных нейронов и плацентарные мезенхимальные стволовые клетки для секреции нейропротекторных факторов и снижения нейровоспаления. Поскольку ССА является генетической, клеточные подходы, которые не исправляют лежащий в основе дефицит SMN, могут предложить ограниченную долгосрочную пользу. Это отличает ССА от приобретённых расстройств и помогает объяснить, почему одобренные генно-ориентированные методы лечения доминируют в уходе. Испытания очень редки; сообщаемые результаты сосредоточены на стабилизации двигательной функции, а не на восстановлении.
Являюсь ли я кандидатом? → · Spinal Muscular Atrophy: full overview → · Стоимость Спинальная мышечная атрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача