Долговечность неизвестна; наблюдение обычно составляет ≤12 месяцев и скудно. ССА является генетической и прогрессирующей, поэтому стойкая пользо без исправления дефицита SMN биологически маловероятна. Генная терапия показывает стойкое улучшение благодаря генетическому исправлению; стволовые клетки одни не продемонстрировали сравнимую долгосрочную нейропротекцию. Повторные инфузии могут потребоваться, но никакие данные это не поддерживают.
Спинальная мышечная атрофия — это генетическое нейромышечное расстройство, вызванное мутациями SMN1, приводящими к недостаточному выживанию белка моторных нейронов и прогрессирующей потере моторных нейронов и мышечной атрофии. Исследования стволовых клеток исследуют нейрогенные клетки для поддержки или замены моторных нейронов и плацентарные мезенхимальные стволовые клетки для секреции нейропротекторных факторов и снижения нейровоспаления. Поскольку ССА является генетической, клеточные подходы, которые не исправляют лежащий в основе дефицит SMN, могут предложить ограниченную долгосрочную пользу. Это отличает ССА от приобретённых расстройств и помогает объяснить, почему одобренные генно-ориентированные методы лечения доминируют в уходе. Испытания очень редки; сообщаемые результаты сосредоточены на стабилизации двигательной функции, а не на восстановлении.
Являюсь ли я кандидатом? → · Spinal Muscular Atrophy: full overview → · Стоимость Спинальная мышечная атрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача