الديمومة غير معروفة؛ المتابعة عادةً ≤12 شهراً ونادرة. ضمور العضلات الشوكي وراثي وتقدمي، لذلك من غير المرجح أن تكون الفائدة المستدامة دون تصحيح نقص SMN. يُظهر العلاج الجيني تحسناً دائماً من خلال التصحيح الجيني؛ وحدها الخلايا الجذعية لم تُظهر حماية عصبية دائمة مماثلة. قد تكون الحقن المتكررة ضرورية، لكن لا توجد بيانات تدعم ذلك.
ضمور العضلات الشوكي هو اضطراب عصبي عضلي وراثي ناتج عن طفرات SMN1، مما يؤدي إلى بروتين ناجي حركي عصبي غير كافٍ وفقدان حركي عصبي تدريجي وضمور عضلي. يستكشف بحث الخلايا الجذعية الخلايا المولدة للأعصاب لدعم أو استبدال الخلايا العصبية الحركية وخلايا الرحم الجنيني المسحوب من الرحم لإفراز عوامل واقية عصبية وتقليل الالتهاب العصبي. لأن ضمور العضلات الشوكي وراثي، قد توفر النهج الخلوية التي لا تصحح نقص SMN الأساسي فائدة محدودة على المدى الطويل. هذا يميز ضمور العضلات الشوكي عن الاضطرابات المكتسبة، ويساعد على شرح السبب في أن العلاجات الموجهة للجينات المعتمدة تهيمن على الرعاية. التجارب قليلة جداً؛ النتائج المبلغ عنها تركز على استقرار وظائف الحركة بدلاً من التعافي.
هل أنا مرشح؟ → · Spinal Muscular Atrophy: full overview → · تكلفة ضمور العضلات الشوكي → · Cost →
تم المراجعة الطبية بواسطة فريق التحرير StemCellAtlas مع Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) من عيادة الشريك Stem Plus (صوفيا)، وفقاً لـ ISSCR و FDA و EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
طب تجديدي معتمد GMP في قلب الاتحاد الأوروبي — من 3,000 إلى 8,000 يورو، جزء بسيط من أسعار أمريكا أو ألمانيا. بروتوكولات مخصصة لمرضى من أكثر من 50 دولة.
مراجعة طبية مجانية