问题
针对脊髓性肌萎缩症的细胞疗法效果可能持续多久？
通用细胞干预的持久性尚未确立。SMA的遗传病因意味着，不能假设不纠正基因的产品能够永久改变病程。应遵循具体研究，并继续获批治疗所需的监测。
临床审核团队: Dr Kamelia Milcheva, Hematologist · Dr Vadym Uvarov, Board-Certified Physician · Hepatobiliary Surgeon · Candidate of Medical Sciences编辑责任：StemCellAtlas 研究团队本页仅用于健康教育，不提供医疗建议、诊断或治疗推荐。
如何解读脊髓性肌萎缩症的证据
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性运动神经元疾病，通常与SMN蛋白不足有关。已获批的SMN靶向药物和基因替代方法作用于疾病通路；未经修饰的MSC输注不能纠正SMN缺陷。神经细胞支持或替代仍是另一项研究假说，不能宣称与已获批的基因靶向治疗等同。
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