不存在FDA批准的SMA干细胞疗法。已批准两种疾病修饰疗法——nusinersen（减缓进展）和onasemnogene abeparvovec基因疗法（耐久运动获益，特别是婴幼儿期）。干细胞疗法具有研究性，缺乏可比的证；关于批准或等同性的声称是虚假的。
脊髓性肌萎缩是由SMN1基因突变引起的遗传神经肌肉疾病，导致生存运动神经元蛋白不足，进行性运动神经元丧失和肌肉萎缩。干细胞研究探索神经源性细胞以支持或替代运动神经元，以及胎盘间充质干细胞分泌神经保护因子并减少神经炎症。由于SMA是遗传性疾病，不纠正基础SMN缺陷的细胞方法可能提供有限的长期获益。这将SMA与获得性疾病区别开来，并有助于解释为什么经批准的基因靶向疗法主导治疗。试验非常有限；报告的结果关注运动功能稳定化而非恢复。
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由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查，与Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) 合作诊所 Stem Plus（索菲亚）的，根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Educational information, not medical advice; figures indicative.
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