Non esiste terapia approvata dalla FDA con cellule staminali per l'SMA. Due terapie approvate modificanti la malattia sono approvate dalla FDA — nusinersen (rallenta la progressione) e onasemnogene abeparvovec terapia genica (beneficio motorio durevole, specialmente nei neonati). Le terapie con cellule staminali sono investigative e mancano di evidenza comparabile; i reclami di approvazione o equivalenza sono falsi.
L'Atrofia Muscolare Spinale è un disturbo neuromuscolare genetico causato da mutazioni SMN1, portando a insufficiente proteina del neurone motore di sopravvivenza e perdita progressiva del neurone motore e atrofia muscolare. La ricerca sulle cellule staminali esplora le cellule neurogeniche per supportare o sostituire i neuroni motori e le cellule staminali mesenchimali placentari per secernere fattori neuroprotettivi e ridurre la neuroinfiammazione. Poiché l'SMA è genetico, gli approcci cellulari che non correggono la carenza SMN sottostante possono offrire un beneficio a lungo termine limitato. Ciò distingue l'SMA dai disturbi acquisiti e aiuta a spiegare perché le terapie mirate ai geni approvate dominano la cura. Gli studi sono molto pochi; gli esiti riferiti si concentrano sulla stabilizzazione della funzione motoria piuttosto che sul recupero.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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