I reclami di «successo» con cellule staminali nell'SMA sono scarsi a causa dei dati minimi. Le poche serie di casi descrivono la «stabilizzazione» in bambini individuali; nessuno studio controllato ha stabilito un tasso di consenso. Le terapie approvate (nusinersen, terapia genica) mostrano il beneficio motorio e di sopravvivenza provato in studi controllati; le cellule staminali non sono provate per eguagliarle. Qualsiasi beneficio, se reale, sarebbe il rallentamento del declino — l'evidenza è insufficiente per affermazioni forti.
Cinque studi registrati e 1 studio che recluta affrontano la terapia con cellule staminali nell'SMA — il paesaggio più piccolo tra le condizioni qui esaminate. I dati pubblicati sono scarsi e in gran parte osservazionali su un singolo centro. Alcuni descrivono la stabilizzazione o il rallentamento del declino nel corso di 6–12 mesi; altri il cambiamento minimo. La rapida progressione naturale dell'SMA rende qualsiasi stabilità potenzialmente notevole, ma separare gli effetti delle cellule staminali dalle terapie modificanti la malattia approvate (nusinersen, terapia genica) è difficile senza controlli. Nessuno studio ha invertito la perdita di neuroni motori.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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