Molto pochi studi su cellule staminali per l'SMA esistono; la maggior parte dell'assistenza SMA si verifica dove le terapie approvate mirate ai geni sono disponibili. Se tali studi fossero lanciati, le giurisdizioni regolate (USA, UE, Canada) offrirebbero una migliore supervisione rispetto alle cliniche non regolate. Per le famiglie, l'accesso a una terapia modificante la malattia provata dovrebbe essere la priorità; la terapia con cellule staminali rimane sperimentale.
I costi indicativi, dove offerti, sono approssimativamente €4.500–€7.500 per ciclo — la disponibilità è limitata data l'evidenza scarsa. Per contesto, le terapie approvate modificanti la malattia SMA sono estremamente costose ma coperte da assicurazione e provate, il che pone una barra alta: un approccio con cellule staminali dovrebbe eguagliare il loro beneficio per giustificare il costo proprio. La cifra è puramente indicativa.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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