SMA-Stammzellen-Erfolgsansprüche sind aufgrund minimaler Daten selten. Die wenigen Fallserien beschreiben ‚Stabilisierung' bei einzelnen Kindern; keine kontrollierte Studie hat einen Konsenssatz gesetzt. Bewährte Therapien (Nusinersen, Gentherapie) zeigen bewährten Motor- und Überlebensvorteil in kontrollierten Studien; Stammzellen sind nicht bewährt, diese zu erfüllen. Jeder Nutzen, falls real, wäre eine Verlangsamung des Niedergangs – die Evidenz ist unzureichend für starke Ansprüche.
Fünf registrierte Studien und 1 rekrutierende Studie befassen sich mit Stammzelltherapie bei SMA – die kleinste Landschaft unter den hier behandelten Bedingungen. Veröffentlichte Daten sind spärlich und weitgehend Einzelzentrum-Beobachtungen. Einige beschreiben Stabilisierung oder verlangsamten Rückgang über 6–12 Monate; andere minimale Veränderung. SMAs schnelle natürliche Progression macht jede Stabilität potenziell bemerkenswert, aber das Trennen von Stammzellen-Effekten von bewährten krankheitsmodifizierenden Therapien (Nusinersen, Gentherapie) ist ohne Kontrollen schwierig. Keine Studie hat Motoneuron-Untergang rückgängig gemacht.
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Medizinisch geprüft vom Redaktionsteam von StemCellAtlas zusammen mit Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) der Partnerklinik Stem Plus (Sofia), gemäß ISSCR-, FDA- und EMA-Leitlinien. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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