Претензии на 'успех' ССА со стволовыми клетками редки из-за минимальных данных. Несколько серий случаев описывают 'стабилизацию' в отдельных детей; ни одно контролируемое испытание не установило консенсусный показатель. Одобренные методы лечения (нусинерсен, генная терапия) показывают доказанную пользу для двигательных функций и выживания в контролируемых испытаниях; стволовые клетки не доказаны, что соответствуют им. Любая пользо, если реальна, была бы замедлением снижения — доказательства недостаточны для сильных претензий.
Пять зарегистрированных испытаний и 1 набирающее исследование адресуют терапию стволовыми клетками при ССА — самый маленький ландшафт среди описываемых здесь состояний. Опубликованные данные скудны и в основном однопроцентные обсервационные. Некоторые описывают стабилизацию или замедленное снижение в течение 6–12 месяцев; другие минимальные изменения. Быстрое естественное прогрессирование ССА делает любую стабильность потенциально заметной, но отделение эффектов стволовых клеток от одобренных методов лечения, модифицирующих заболевание (нусинерсен, генная терапия), затруднено без контролей. Ни одно испытание не отменило потерю моторного нейрона.
Являюсь ли я кандидатом? → · Spinal Muscular Atrophy: full overview → · Стоимость Спинальная мышечная атрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача