Какова эффективность клеточной терапии для состояния «Спинальная мышечная атрофия»?
Достоверного показателя успешности стволовоклеточной терапии при СМА не существует. Стабилизацию в неконтролируемом отчёте невозможно отделить от фенотипа заболевания, возраста, поддерживающей терапии или одобренного болезнь-модифицирующего лечения. Изучите моторные, респираторные, исходы выживаемости и побочные эффекты конкретного протокола.
Как интерпретировать данные для состояния «Спинальная мышечная атрофия»
Доказательная база и регуляторный статус одобренных препаратов для СМА не могут быть перенесены на стволовоклеточный продукт. NINDS описывает одобренные болезнь-модифицирующие варианты, включая нусинерсен и онасемноген абепарвовек, наряду с мультидисциплинарной респираторной, нутритивной и реабилитационной помощью. См. обзор NINDS по СМА. Любое клеточное предложение должно указывать свой препарат, генетическое обоснование, протокол, возрастные критерии и критерии стадии заболевания, группу сравнения и взаимодействие с установленным лечением.
Проверить критерии → · Спинальная мышечная атрофия: Полный обзор → · Спинальная мышечная атрофия: Разобраться в стоимости → · Сравнить расходы на поездку →
Редакционно проверенная образовательная информация; не медицинская консультация и не оценка личной пригодности.
Источники и дополнительное чтение
- Реестр исследований стволовых клеток (ClinicalTrials.gov) ↗
- Рецензируемые исследования (PubMed) ↗
- ISSCR — ресурсы для пациентов ↗
- FDA — руководство для потребителей ↗
- EMA — каркас ATMP ↗
- Зарегистрированные исследования по Спинальная мышечная атрофия (ClinicalTrials.gov) ↗
- Опубликованные исследования по Спинальная мышечная атрофия (PubMed) ↗