Замедление функционального снижения (≤2-баллное ухудшение ALSFRS-R в месяц, сохранённая мышечная сила в обработанных регионах на протяжении ≥6 месяцев) сообщается в 35–50% лечённых когорт. Полная остановка прогрессирования заболевания редка; продление выживания за пределы исторического медиана 2–3 года остаётся недоказанным. Респонденты, как правило, ранней стадии (начало симптомов <18 месяцев), более молодого возраста (<60 лет) и не-бульбарного типа начала; быстро прогрессирующие и бульбарного типа варианты показывают более низкие показатели ответа.
Данные безопасности клинических испытаний во всех >500 получателях БАС показывают отсутствие ограничивающих лечение нежелательных событий от интратекальной или внутривенной инфузии клеток. Сигналы эффективности появляются из небольших когорт фазы II: снижение ALSFRS-R (шкала оценки заболевания) замедляется на 30–50% в течение 12 месяцев у 30–45% лечённых пациентов в сравнении с нелечёнными историческими контролями; некоторые поддерживают мышечную силу на 6–12 месяцев дольше, чем ожидаемая траектория заболевания. Маркеры нейровоспаления (уровни цитокинов ЦСЖ, активация микроглии на PET-изображении) снижаются в подгруппах респондентов. Ни одно завершённое решающее испытание не продемонстрировало продление выживания; два больших многоцентровых испытания эффективности набирают участников.
Являюсь ли я кандидатом? → · ALS (Motor Neurone Disease): full overview → · Стоимость БАС (Боковой амиотрофический склероз) → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача