Quel est le taux de réussite d’une thérapie cellulaire pour SLA (sclérose latérale amyotrophique) ?
Un taux de réussite fiable pour la thérapie cellulaire de la SLA n'est pas établi. Les données actuelles ne permettent pas de prédire un bénéfice selon l'âge, la durée de la maladie ou l'atteinte bulbaire, et un plateau non contrôlé ne peut pas prouver un effet du traitement. Le déclin fonctionnel et la survie sont des critères d'évaluation distincts et ne doivent pas être fusionnés en un seul pourcentage. Les études enregistrées et leurs propres critères d'évaluation prédéfinis sont répertoriés dans le tableau de registre de cette page.
Interpréter les données concernant SLA (sclérose latérale amyotrophique)
Les études humaines de thérapie cellulaire dans la SLA sont généralement de phase précoce et hétérogènes, avec des produits, des voies d'administration, des populations et des critères d'évaluation différents. Les observations de sécurité et les modifications exploratoires de biomarqueurs n'établissent pas un déclin fonctionnel plus lent ni une survie prolongée. Aucun essai pivot achevé n'a établi l'efficacité d'un produit à base de cellules souches comme traitement standard de la SLA. Aucun taux de réponse poolé n'est publié ici, car les études sont trop hétérogènes pour qu'un chiffre unique soit significatif. Les études enregistrées et leurs propres critères d'évaluation prédéfinis sont répertoriés dans le tableau de registre de cette page.
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Information éducative revue sur le plan éditorial ; ni conseil médical ni évaluation d’éligibilité individuelle.
Sources et lectures supplémentaires
- Registre d'essais sur les cellules souches (ClinicalTrials.gov) ↗
- Recherche évaluée par les pairs (PubMed) ↗
- ISSCR — ressources pour les patients ↗
- FDA — conseils aux consommateurs ↗
- EMA — Cadre ATMP ↗
- Essais enregistrés sur SLA (sclérose latérale amyotrophique) (ClinicalTrials.gov) ↗
- Recherche publiée sur SLA (sclérose latérale amyotrophique) (PubMed) ↗