Le ralentissement du déclin fonctionnel (détérioration de l'ALSFRS-R ≤2 points par mois, force musculaire préservée dans les régions traitées pendant ≥6 mois) est signalé chez 35–50 % des cohortes traitées. L'arrêt complet de la progression de la maladie est rare ; l'extension de la survie au-delà de la médiane historique de 2–3 ans reste non prouvé. Les répondeurs tendent à être en stade précoce (apparition des symptômes <18 mois), plus jeunes (<60 ans) et les phénotypes d'apparition non-bulbaires ; les variantes bulbaires d'apparition progressive et rapide montrent les taux de réponse plus bas.
Les données de sécurité d'essai clinique dans >500 destinataires de SLA ne montrent aucun événement indésirable limitant le traitement de la perfusion cellulaire intrathécale ou intraveineuse. Les signaux d'efficacité émergent des petites cohortes de phase II : le déclin de l'ALSFRS-R (échelle de notation de la maladie) est ralenti de 30–50 % sur 12 mois chez 30–45 % des patients traités par rapport aux contrôles historiques non traités ; certains maintiennent la force musculaire pendant 6–12 mois plus longtemps que la trajectoire de la maladie attendue. Les marqueurs de neuro-inflammation (niveaux de cytokines du LCR, activation microglie sur l'imagerie PET) déclinent dans les sous-groupes de répondeurs. Aucun essai pivot complété n'a démontré la prolongation de la survie ; deux grands essais efficacité multi-centre recrutent.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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