Desaceleración del declive funcional (≤deterioro de ALSFRS-R de 2 puntos mensuales, fuerza muscular preservada en regiones tratadas durante ≥6 meses) se reporta en 35–50% de cohortes tratadas. El detenimiento completo de la progresión de la enfermedad es raro; la extensión de supervivencia más allá de la mediana histórica de 2–3 años sigue sin estar comprobada. Los respondedores tienden a ser en estadio temprano (inicio de síntomas <18 meses), más jóvenes (<60 años) y fenotipos de inicio no-bulbar; las variantes de progresión rápida y de inicio bulbar muestran tasas de respuesta menores.
Los datos de seguridad de ensayos clínicos en >500 receptores de ELA muestran ningún evento adverso limitante del tratamiento de infusión celular intratecal o intravenosa. Las señales de eficacia emergen de pequeñas cohortes fase II: el declive en ALSFRS-R (escala de calificación de enfermedad) se desacelera por 30–50% durante 12 meses en 30–45% de pacientes tratados versus controles históricos sin tratar; algunos mantienen fuerza muscular durante 6–12 meses más largo que la trayectoria de enfermedad esperada. Los marcadores de neuroinflammación (niveles de citoquinas de LCR, activación de microglía en imagenología PET) disminuyen en subgrupos de respondedores. Ningún ensayo pivotal completado ha demostrado prolongación de supervivencia; dos grandes ensayos de eficacia multicentro están reclutando.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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