يُبلغ عن إبطاء الانخفاض الوظيفي (≤2 نقطة تدهور ALSFRS-R شهريًا، قوة العضلات المحفوظة في المناطق المعالجة لـ ≥6 أشهر) في 35-50٪ من المجموعات المعالجة. إيقاف المرض بالكامل نادر؛ لم يتم إثبات تمديد البقاء على قيد الحياة بعد الوسيط التاريخي البالغ 2-3 سنة. يميل المستجيبون إلى أن يكونوا في المرحلة المبكرة (ظهور الأعراض <18 شهرًا)، والأصغر سناً (<60 سنة)، والنمط الظاهري غير الحويصلة؛ تُظهر المتغيرات سريعة التطور والبلعومية معدلات استجابة أقل.
تُظهر بيانات سلامة التجارب السريرية عبر أكثر من 500 متلقٍ ALS عدم وجود أحداث سلبية محدودة للعلاج من التسريب الخلوي داخل الجافية أو الوريدي. تظهر إشارات الفعالية من مجموعات المرحلة الثانية الصغيرة: يتم إبطاء الانخفاض في ALSFRS-R (مقياس تصنيف المرض) بنسبة 30-50٪ على مدى 12 شهرًا في 30-45٪ من المرضى المعالجين مقابل الضوابط التاريخية غير المعالجة؛ يحافظ البعض على قوة العضلات لمدة 6-12 شهرًا أطول من المسار المتوقع للمرض. تنخفض علامات الالتهاب العصبي (مستويات السيتوكينات في السائل النخاعي، تنشيط الميكروجليا على التصوير PET) في مجموعات المستجيبين. لم تثبت أي تجربة محورية متممة تطويل البقاء على قيد الحياة؛ تقوم تجربتان كبيرتان متعددة المراكز بالتجنيد.
هل أنا مرشح؟ → · ALS (Motor Neurone Disease): full overview → · تكلفة التصلب الجانبي الضموري (ALS) → · Cost →
تم المراجعة الطبية بواسطة فريق التحرير StemCellAtlas مع Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) من عيادة الشريك Stem Plus (صوفيا)، وفقاً لـ ISSCR و FDA و EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
طب تجديدي معتمد GMP في قلب الاتحاد الأوروبي — من 3,000 إلى 8,000 يورو، جزء بسيط من أسعار أمريكا أو ألمانيا. بروتوكولات مخصصة لمرضى من أكثر من 50 دولة.
مراجعة طبية مجانية