Il rallentamento del declino funzionale (deterioramento dell'ALSFRS-R ≤2 punti al mese, forza muscolare conservata nelle regioni trattate per ≥6 mesi) viene riferito nel 35–50% delle coorti trattate. L'arresto completo della progressione della malattia è raro; l'allungamento della sopravvivenza oltre la mediana storica di 2–3 anni rimane non provato. I responder tendono ad essere in stadio iniziale (esordio dei sintomi <18 mesi), più giovani (<60 anni) e fenotipi non-bulbari; i varianti a progressione rapida e ad esordio bulbari mostrano tassi di risposta inferiori.
I dati di sicurezza dei test clinici in >500 destinatari di ALS mostrano nessun evento avverso limitante il trattamento dall'infusione cellulare intratecale o endovenosa. I segnali di efficacia emergono da piccole coorti della fase II: il declino dell'ALSFRS-R (scala di valutazione della malattia) è rallentato del 30–50% nel corso di 12 mesi nel 30–45% dei pazienti trattati rispetto ai controlli storici non trattati; alcuni mantengono la forza muscolare per 6–12 mesi più a lungo della traiettoria di malattia prevista. I marcatori di neuroinfiammazione (livelli di citochine CSF, attivazione microgliale sull'imaging PET) diminuiscono nei sottogruppi dei responder. Nessuno studi pivotale completato ha dimostrato l'allungamento della sopravvivenza; due grandi studi di efficacia multicentro stanno reclutando.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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