Qual è il tasso di successo della terapia cellulare per SLA (sclerosi laterale amiotrofica)?
Un tasso di successo affidabile per la terapia cellulare nella SLA non è stato stabilito. Le evidenze attuali non supportano la previsione di un beneficio in base all'età, alla durata della malattia o allo stato bulbare, e un plateau non controllato non può dimostrare un effetto terapeutico. Il declino funzionale e la sopravvivenza sono endpoint distinti e non devono essere accorpati in un'unica percentuale. Gli studi registrati e i relativi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
Interpretare le evidenze su SLA (sclerosi laterale amiotrofica)
Gli studi clinici sulla terapia cellulare per la SLA sono generalmente in fase precoce ed eterogenei, con prodotti, vie di somministrazione, popolazioni ed endpoint diversi. Le osservazioni sulla sicurezza e le variazioni esplorative dei biomarcatori non dimostrano un rallentamento del declino funzionale o una maggiore sopravvivenza. Nessuno studio pivotal completato ha dimostrato l'efficacia di un prodotto a base di cellule staminali come trattamento standard per la SLA. Nessun tasso di risposta aggregato è pubblicato in questa pagina perché gli studi sono troppo eterogenei per poter essere riassunti in un singolo dato. Gli studi registrati e i relativi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
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Fonti e letture supplementari
- Registro degli studi sulle cellule staminali (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca sottoposta a revisione paritaria (PubMed) ↗
- ISSCR — risorse per i pazienti ↗
- FDA — guida per i consumatori ↗
- EMA — Quadro ATMP ↗
- Studi registrati su SLA (sclerosi laterale amiotrofica) (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca pubblicata su SLA (sclerosi laterale amiotrofica) (PubMed) ↗