Nessuna terapia con cellule staminali per l'ALS detiene l'approvazione della FDA. Gli studi investigativi negli USA operano secondo i protocolli IND; i test principali arruolano presso i centri di eccellenza ALS (Cleveland Clinic, Massachusetts General, Johns Hopkins, UC San Diego). I percorsi di accesso esteso della FDA esistono per i pazienti idonei con malattia a progressione rapida. Gli studi europei sono registrati presso le autorità nazionali; l'accesso per l'uso compassionevole è variabile.
La sclerosi laterale amiotrofica (ALS o malattia del motoneurone) è una condizione neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco cerebrale e nella corteccia motoria, provocando la paralisi e il conseguente insufficienza respiratoria. I meccanismi patogenici comportano l'eccitotossicità (accumulo di glutammato), la disfunzione mitocondriale, il ripiegamento proteico (SOD1, TDP-43, FUS), la neuroinfiammazione e gli effetti non-cellulari autonomi dalle cellule gliali. Le cellule staminali neurogeniche (derivate da popolazioni di progenitori neurali o cellule staminali pluripotenti indotte differenziate verso il lignaggio del motoneurone) e le cellule staminali mesenchimali placentari consegnano i fattori neuroprotettivi (GDNF, BDNF, HGF), sopprimono l'attivazione microgliale dannosa e stabilizzano le giunzioni neuromuscolari. Sessantacinque studi registrati e dieci centri attivamente che reclutano esplorano la somministrazione cellulare intratecale o endovenosa nelle popolazioni di ALS a progressione rapida o ad esordio precoce.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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