Aucune thérapie par cellules souches pour SLA ne détient l'approbation de la FDA. Les essais investigationnels aux États-Unis fonctionnent selon les protocoles IND ; les essais majeurs enrôlent dans les centres d'excellence de SLA (Cleveland Clinic, Massachusetts General, Johns Hopkins, UC San Diego). Les voies d'accès élargi de la FDA existent pour les patients éligibles avec la maladie rapidement progressive. Les essais européens sont enregistrés auprès des autorités nationales ; l'accès de compassion varie.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie du motoneurone) est une condition neurodégénérative caractérisée par la perte progressive des motoneurones dans la moelle épinière, le tronc cérébral et le cortex moteur, entraînant la paralysie et l'insuffisance respiratoire éventuelle. Les mécanismes pathogènes impliquent l'excitotoxicité (accumulation de glutamate), la dysfonction mitochondriale, le mauvais repliement des protéines (SOD1, TDP-43, FUS), la neuro-inflammation et les effets non-cellule-autonomes des cellules gliales. Les cellules souches neurogenèses (dérivées des populations de progéniteurs neuronaux ou les cellules souches pluripotentes induites différenciées vers la lignée du motoneurone) et les cellules souches mésenchymateuses placentaires livrent les facteurs neuroprotecteurs (GDNF, BDNF, HGF), suppriment l'activation microglie nuisible et stabilisent les jonctions neuromusculaires. Soixante-cinq essais enregistrés et dix centres activement recruteurs explorent la livraison intrathécale ou intraveineuse des cellules dans les populations rapidement progressives ou précoces de SLA.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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