Ninguna terapia de células madre para ELA tiene aprobación FDA. Los ensayos investigacionales en EE.UU. operan bajo protocolos IND; los ensayos principales enrolan en centros de excelencia de ELA (Clínica Cleveland, Massachusetts General, Johns Hopkins, UC San Diego). Los caminos de acceso expandido de FDA existen para pacientes elegibles con enfermedad de progresión rápida. Los ensayos europeos están registrados con autoridades nacionales; el acceso de uso compasivo es variable.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de la neurona motora) es una condición neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, tronco encefálico y corteza motora, resultando en parálisis e insuficiencia respiratoria eventual. Los mecanismos patogénicos implican excitotoxicidad (acumulación de glutamato), disfunción mitocondrial, plegamiento de proteínas incorrecto (SOD1, TDP-43, FUS), neuroinflammación y efectos no celulares autónomos de células gliales. Las células madre neurogénicas (derivadas de poblaciones progenitoras neurales o células madre pluripotentes inducidas diferenciadas hacia el linaje de neurona motora) y células madre mesenquimales placentarias entregan factores neuroprotectores (GDNF, BDNF, HGF), suprimen activación dañina de microglía y estabilizan uniones neuromusculares. Sesenta y cinco ensayos registrados y diez centros de reclutamiento activo exploran entrega celular intratecal o intravenosa en poblaciones de ELA de progresión rápida o inicio temprano.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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