Никакая терапия стволовыми клетками для БАС не держит одобрение FDA. Исследовательские испытания в США работают в соответствии с протоколами IND; основные испытания набирают в центрах совершенства БАС (Cleveland Clinic, Massachusetts General, Johns Hopkins, UC San Diego). Пути расширенного доступа FDA существуют для правомочных пациентов с быстро прогрессирующим заболеванием. Европейские испытания зарегистрированы с национальными органами; доступ сострадания варьируется.
Боковой амиотрофический склероз (БАС или болезнь двигательного нейрона) — это нейродегенеративное состояние, характеризуемое прогрессирующей потерей моторных нейронов в спинном мозге, стволе мозга и двигательной коре, вызывающей паралич и в конечном итоге дыхательную недостаточность. Патогенные механизмы связаны с эксайтотоксичностью (накопление глутамата), дисфункцией митохондрий, неправильной укладкой белка (SOD1, TDP-43, FUS), нейровоспалением и не-клеточно-автономными эффектами глиальных клеток. Нейрогенные стволовые клетки (полученные из нейральных прогенаторных популяций или индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, дифференцированные в направлении линии моторных нейронов) и плацентарные мезенхимальные стволовые клетки доставляют нейропротекторные факторы (GDNF, BDNF, HGF), подавляют вредную активацию микроглии и стабилизируют нейромышечные соединения. Шестьдесят пять зарегистрированных испытаний и десять активно набирающих центров исследуют интратекальную или внутривенную доставку клеток в быстро прогрессирующих или ранних популяциях БАС.
Являюсь ли я кандидатом? → · ALS (Motor Neurone Disease): full overview → · Стоимость БАС (Боковой амиотрофический склероз) → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача