Для пациентов с ранней стадией, быстро прогрессирующей БАС (начало симптомов <18 месяцев, снижение ALSFRS-R >1 пункт/месяц) и неудачной обычной терапией (рилузол, эдаравон), участие в испытаниях стволовых клеток предлагает потенциальное снижение функционального снижения с приемлемым риском. Продвинутое заболевание (привязанное к инвалидной коляске, зависящее от аппарата искусственной вентиляции) показывает более низкую вероятность ответа. Принятие решения требует откровенного обсуждения реалистичных результатов (замедление заболевания, а не обращение), интратекальных процедурных рисков (инфекция, менингит, травма спинного мозга) и экспериментального характера вмешательства. Прозрачность испытания, опыт центра в БАС и приверженность пациента долгосрочному мониторингу являются необходимыми.
Боковой амиотрофический склероз (БАС или болезнь двигательного нейрона) — это нейродегенеративное состояние, характеризуемое прогрессирующей потерей моторных нейронов в спинном мозге, стволе мозга и двигательной коре, вызывающей паралич и в конечном итоге дыхательную недостаточность. Патогенные механизмы связаны с эксайтотоксичностью (накопление глутамата), дисфункцией митохондрий, неправильной укладкой белка (SOD1, TDP-43, FUS), нейровоспалением и не-клеточно-автономными эффектами глиальных клеток. Нейрогенные стволовые клетки (полученные из нейральных прогенаторных популяций или индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, дифференцированные в направлении линии моторных нейронов) и плацентарные мезенхимальные стволовые клетки доставляют нейропротекторные факторы (GDNF, BDNF, HGF), подавляют вредную активацию микроглии и стабилизируют нейромышечные соединения. Шестьдесят пять зарегистрированных испытаний и десять активно набирающих центров исследуют интратекальную или внутривенную доставку клеток в быстро прогрессирующих или ранних популяциях БАС.
Являюсь ли я кандидатом? → · ALS (Motor Neurone Disease): full overview → · Стоимость БАС (Боковой амиотрофический склероз) → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача