Pour les patients avec la SLA précoce, rapidement progressive (apparition des symptômes <18 mois, déclin de l'ALSFRS-R >1 point/mois) et les thérapies conventionnelles échouées (riluzole, édararavone), la participation aux essais de cellules souches offre l'atténuation potentielle du déclin fonctionnel avec le risque acceptable. La maladie avancée (attaché au fauteuil roulant, dépendance du ventilateur) montre la probabilité de réponse inférieure. La prise de décision nécessite la discussion franche des résultats réalistes (ralentissement de la maladie plutôt que l'inversion), les risques de procédure intrathécale (infection, méningite, trauma de la moelle épinière) et la nature expérimentale de l'intervention. La transparence de l'essai, l'expertise du centre SLA et l'engagement des patients au suivi à long terme sont essentiels.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie du motoneurone) est une condition neurodégénérative caractérisée par la perte progressive des motoneurones dans la moelle épinière, le tronc cérébral et le cortex moteur, entraînant la paralysie et l'insuffisance respiratoire éventuelle. Les mécanismes pathogènes impliquent l'excitotoxicité (accumulation de glutamate), la dysfonction mitochondriale, le mauvais repliement des protéines (SOD1, TDP-43, FUS), la neuro-inflammation et les effets non-cellule-autonomes des cellules gliales. Les cellules souches neurogenèses (dérivées des populations de progéniteurs neuronaux ou les cellules souches pluripotentes induites différenciées vers la lignée du motoneurone) et les cellules souches mésenchymateuses placentaires livrent les facteurs neuroprotecteurs (GDNF, BDNF, HGF), suppriment l'activation microglie nuisible et stabilisent les jonctions neuromusculaires. Soixante-cinq essais enregistrés et dix centres activement recruteurs explorent la livraison intrathécale ou intraveineuse des cellules dans les populations rapidement progressives ou précoces de SLA.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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