Per i pazienti con ALS in stadio iniziale a progressione rapida (esordio dei sintomi <18 mesi, declino dell'ALSFRS-R >1 punto/mese) e terapie convenzionali fallite (riluzolo, edaravone), la partecipazione ai test di cellule staminali offre la potenziale mitigazione del declino funzionale con rischio accettabile. La malattia avanzata (costretti a sedia a rotelle, dipendenti dal ventilatore) mostra la probabilità di risposta inferiore. La decisione richiede la discussione franca dei risultati realistici (rallentamento della malattia piuttosto che inversione), i rischi procedurali intratecali (infezione, meningite, trauma del midollo spinale) e la natura sperimentale dell'intervento. La trasparenza dei test, l'esperienza ALS del centro e l'impegno del paziente al monitoraggio a lungo termine sono essenziali.
La sclerosi laterale amiotrofica (ALS o malattia del motoneurone) è una condizione neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco cerebrale e nella corteccia motoria, provocando la paralisi e il conseguente insufficienza respiratoria. I meccanismi patogenici comportano l'eccitotossicità (accumulo di glutammato), la disfunzione mitocondriale, il ripiegamento proteico (SOD1, TDP-43, FUS), la neuroinfiammazione e gli effetti non-cellulari autonomi dalle cellule gliali. Le cellule staminali neurogeniche (derivate da popolazioni di progenitori neurali o cellule staminali pluripotenti indotte differenziate verso il lignaggio del motoneurone) e le cellule staminali mesenchimali placentari consegnano i fattori neuroprotettivi (GDNF, BDNF, HGF), sopprimono l'attivazione microgliale dannosa e stabilizzano le giunzioni neuromuscolari. Sessantacinque studi registrati e dieci centri attivamente che reclutano esplorano la somministrazione cellulare intratecale o endovenosa nelle popolazioni di ALS a progressione rapida o ad esordio precoce.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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