L'iniezione intratecale comporta 24–48 ore di ospedalizzazione; il mal di testa post-puntura durale si verifica nel 10–15% e si risolve entro 1 settimana nella maggior parte. La pleocitosi CSF transitoria e l'irritazione meningea (dolore alla schiena lieve, rigidità del collo) si verificano in <5% e si risolvono entro giorni. La valutazione funzionale stabilisce i valori basali a 6–8 settimane; il plateau o il rallentamento del declino diventa evidente a 3+ mesi. I pazienti continuano il riluzolo e altri farmaci di supporto ALS; nessuna modifica è consigliata senza consenso della neurologia.
I dati di sicurezza dei test clinici in >500 destinatari di ALS mostrano nessun evento avverso limitante il trattamento dall'infusione cellulare intratecale o endovenosa. I segnali di efficacia emergono da piccole coorti della fase II: il declino dell'ALSFRS-R (scala di valutazione della malattia) è rallentato del 30–50% nel corso di 12 mesi nel 30–45% dei pazienti trattati rispetto ai controlli storici non trattati; alcuni mantengono la forza muscolare per 6–12 mesi più a lungo della traiettoria di malattia prevista. I marcatori di neuroinfiammazione (livelli di citochine CSF, attivazione microgliale sull'imaging PET) diminuiscono nei sottogruppi dei responder. Nessuno studi pivotale completato ha dimostrato l'allungamento della sopravvivenza; due grandi studi di efficacia multicentro stanno reclutando.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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