Il plateau funzionale misurabile o il declino decelerato diventa evidente a 3–6 mesi post-trattamento. Il beneficio massimo (stabilità ALSFRS-R conservata più lunga) in genere si estende per 9–15 mesi. Dopo di che, la progressione della malattia in genere riprende al tasso di base. Alcuni centri raccomandano le infusioni intratecali ripetute ogni 6–12 mesi; gli intervalli di dosaggio e di ritratamento ottimali rimangono sperimentali. I dati di sopravvivenza a lungo termine oltre 2 anni post-trattamento sono scarsi.
La sclerosi laterale amiotrofica (ALS o malattia del motoneurone) è una condizione neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco cerebrale e nella corteccia motoria, provocando la paralisi e il conseguente insufficienza respiratoria. I meccanismi patogenici comportano l'eccitotossicità (accumulo di glutammato), la disfunzione mitocondriale, il ripiegamento proteico (SOD1, TDP-43, FUS), la neuroinfiammazione e gli effetti non-cellulari autonomi dalle cellule gliali. Le cellule staminali neurogeniche (derivate da popolazioni di progenitori neurali o cellule staminali pluripotenti indotte differenziate verso il lignaggio del motoneurone) e le cellule staminali mesenchimali placentari consegnano i fattori neuroprotettivi (GDNF, BDNF, HGF), sopprimono l'attivazione microgliale dannosa e stabilizzano le giunzioni neuromuscolari. Sessantacinque studi registrati e dieci centri attivamente che reclutano esplorano la somministrazione cellulare intratecale o endovenosa nelle popolazioni di ALS a progressione rapida o ad esordio precoce.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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