La esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de la neurona motora) es una condición neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, tronco encefálico y corteza motora, resultando en parálisis e insuficiencia respiratoria eventual.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de la neurona motora) es una condición neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, tronco encefálico y corteza motora, resultando en parálisis e insuficiencia respiratoria eventual. Los mecanismos patogénicos implican excitotoxicidad (acumulación de glutamato), disfunción mitocondrial, plegamiento de proteínas incorrecto (SOD1, TDP-43, FUS), neuroinflammación y efectos no celulares autónomos de células gliales. Las células madre neurogénicas (derivadas de poblaciones progenitoras neurales o células madre pluripotentes inducidas diferenciadas hacia el linaje de neurona motora) y células madre mesenquimales placentarias entregan factores neuroprotectores (GDNF, BDNF, HGF), suprimen activación dañina de microglía y estabilizan uniones neuromusculares. Sesenta y cinco ensayos registrados y diez centros de reclutamiento activo exploran entrega celular intratecal o intravenosa en poblaciones de ELA de progresión rápida o inicio temprano.
| Costo indicativo · Bulgaria (UE) | €3,000–€8,000 |
|---|---|
| Rango de costos del mercado global | €19,100–€24,000 (bookinghealth.com) |
| Principales tipos de células estudiados | Neurogenic Cells, MSCs from Amniotic Membrane |
| Estado de aprobación | Investigacional |
| Ensayos registrados (ClinicalTrials.gov) | 65 · 10 recruiting now |
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Los datos de seguridad de ensayos clínicos en >500 receptores de ELA muestran ningún evento adverso limitante del tratamiento de infusión celular intratecal o intravenosa. Las señales de eficacia emergen de pequeñas cohortes fase II: el declive en ALSFRS-R (escala de calificación de enfermedad) se desacelera por 30–50% durante 12 meses en 30–45% de pacientes tratados versus controles históricos sin tratar; algunos mantienen fuerza muscular durante 6–12 meses más largo que la trayectoria de enfermedad esperada. Los marcadores de neuroinflammación (niveles de citoquinas de LCR, activación de microglía en imagenología PET) disminuyen en subgrupos de respondedores. Ningún ensayo pivotal completado ha demostrado prolongación de supervivencia; dos grandes ensayos de eficacia multicentro están reclutando.
Depending on assessment, a ALS (Motor Neurone Disease) protocol may draw on:
Los protocolos de células madre de ELA en Sofia y centros internacionales rondan 7.000–11.000 € para cursos de tratamiento, incorporando 1–3 inyecciones intratecales de células (requiriendo punción lumbar o implantación de reservorio), evaluación neurológica de línea base y seriada (ALSFRS-R, prueba de fuerza muscular manual, prueba de función respiratoria), neuroimagen (RM de cerebro/columna) y consulta de neurología. Los procedimientos intratecales conllevan riesgos de infección y neurológicos; la vigilancia e implicación de neurólogo especialista son obligatorias. Los tratamientos repetidos y seguimiento prolongado de imagenología acumulan costos sustancialmente.
Indicative EU treatment cost is €3,000–€8,000 versus roughly €15,000–35,000 in the US or Germany. Build your real all-in total with the cost calculator, see the ALS (Motor Neurone Disease) cost-by-country breakdown, or compare the best countries for ALS (Motor Neurone Disease) →
Before booking, check safety & regulation, the recovery climate, si puede ser un candidato, and which cell type fits ALS (Motor Neurone Disease).
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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