FDA не одобрила терапию стволовыми клетками специально для первичного иммунодефицита в качестве лицензированного продукта, хотя исследовательские протоколы зарегистрированы в NIH. Генная терапия недавно получила одобрение FDA для избранных тяжёлых иммунодефицитов (ADA-SCID, синдром Вискотта-Олдрича), представляя альтернативу терапии стволовыми клетками. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от совпадающих доноров остаётся золотым стандартом FDA окончательного лечения для избранных иммунодефицитов. Пациенты, рассматривающие экспериментальную терапию стволовыми клетками, должны обсудить одобренные альтернативы с иммунологами перед обязательством.
Первичные иммунодефицитные болезни охватывают неоднородную группу наследственных расстройств, влияющих на гуморальный иммунитет (B-клетки, производство антител), клеточный иммунитет (T-клетки), комплемент, фагоциты и врождённый иммунитет. Исследования стволовых клеток исследуют, могут ли стволовые клетки плода и плацентарные мезенхимальные стволовые клетки регенерировать лимфоидную ткань, способствовать развитию T-клеток и B-клеток в пределах тимических или селезёночных ниш, улучшать фагоцитарную функцию и восстанавливать иммунологическую толерантность. С 91 зарегистрированным испытанием и 13 в настоящее время набирающими участников, биологическое обоснование нацелено на иммунологическую реконституцию через прямую поддержку прогенаторов и паракринное улучшение развивающихся микроокружений. Ранние клинические данные предполагают потенциал для улучшения количества и функции T-клеток, улучшения ответов антител, снижения бремени инфекции и улучшения результатов при тяжёлом комбинированном иммунодефиците и других формах.
Являюсь ли я кандидатом? → · Primary Immunodeficiency: full overview → · Стоимость Первичный иммунодефицит → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача