Die FDA hat keine Stammzelltherapie speziell für primären Immundefekt als lizenziertes Produkt zugelassen, obwohl Untersuchungsprotokolle beim NIH registriert sind. Gentherapie hat kürzlich FDA-Zulassung für selektive schwere Immundefekte (ADA-SCID, Wiskott-Aldrich-Syndrom) erhalten und stellt eine Alternative zu Stammzelltherapie dar. Hämatopoetische Stammzelltransplantation von übereinstimmenden Spendern bleibt die FDA-Goldstandard-Definitivbehandlung für selektive Immundefekte. Patienten, die experimentelle Stammzelltherapie in Betracht ziehen, sollten vor Festlegung genehmigte Alternativen mit Immunologen besprechen.
Primäre Immundefektstörungen umfassen eine heterogene Gruppe angeborener Störungen, die humorale Immunität (B-Zellen, Antikörperproduktion), zelluläre Immunität (T-Zellen), Komplementsystem, Phagozyten und angeborene Immunität beeinflussen. Die Stammzellforschung untersucht, ob fötale Stammzellen und plazentare mesenchymale Stammzellen lymphoides Gewebe regenerieren, die Entwicklung von T-Zellen und B-Zellen innerhalb thymusartiger oder splenischer Nischen fördern, die Funktion von Phagozyten verbessern und immunologische Toleranz wiederherstellen können. Mit 91 registrierten Studien und 13 derzeit rekrutierenden Studien zielt die biologische Grundlage auf Immunrekonstitution durch direkte Vorläuferunterstützung und parakrine Verbesserung von Entwicklungsmikroumgebungen ab. Frühe klinische Daten deuten auf ein Potenzial zur Verbesserung von T-Zellzahlen und -funktion, Steigerung von Antikörperreaktionen, Verringerung der Infektionslast und Verbesserung der Ergebnisse bei schwerem kombiniertem Immundefekt und anderen Formen hin.
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Medizinisch geprüft vom Redaktionsteam von StemCellAtlas zusammen mit Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) der Partnerklinik Stem Plus (Sofia), gemäß ISSCR-, FDA- und EMA-Leitlinien. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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