La FDA n'a pas approuvé une thérapie par cellules souches spécifiquement pour l'immunodéficience primaire en tant que produit agréé, bien que les protocoles investigationnels soient enregistrés avec les NIH. La thérapie génique a récemment reçu l'approbation de la FDA pour les immunodéficiences sévères sélectionnées (ADA-SCID, syndrome de Wiskott-Aldrich), représentant une alternative à la thérapie par cellules souches. La transplantation de cellules souches hématopoïétiques de donneurs appariés reste le traitement définitif étalon-or approuvé par la FDA pour les immunodéficiences sélectionnées. Les patients envisageant une thérapie par cellules souches expérimentale doivent discuter les alternatives approuvées avec les immunologues avant de s'engager.
Les maladies d'immunodéficience primaire englobent un groupe hétérogène de troubles hérédités affectant l'immunité humorale (cellules B, production d'anticorps), l'immunité cellulaire (cellules T), le complément, les phagocytes et l'immunité innée. La recherche sur les cellules souches enquête sur la question de savoir si les cellules souches fœtales et les cellules souches mésenchymateuses placentaires peuvent régénérer les tissus lymphoïdes, promouvoir le développement des cellules T et B dans les niches thymiques ou spléniques, améliorer la fonction phagocytaire et restaurer la tolérance immunologique. Avec 91 essais enregistrés et 13 recrutant actuellement, la justification biologique cible la reconstitution immunitaire par le soutien direct des progéniteurs et l'amélioration paracrine des microenvironnements développementaux. Les données cliniques précoces suggèrent un potentiel pour l'amélioration des nombres et de la fonction des cellules T, l'amélioration des réponses aux anticorps, la réduction du fardeau infectieux et l'amélioration des résultats en immunodéficience combinée sévère et autres formes.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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