La FDA no ha aprobado una terapia de células madre específicamente para inmunodeficiencia primaria como producto licenciado, aunque los protocolos investigacionales están registrados con los NIH. La terapia génica ha recibido recientemente aprobación de la FDA para inmunodeficiencias severas seleccionadas (ADA-SCID, síndrome de Wiskott-Aldrich), representando una alternativa a la terapia de células madre. El trasplante de células madre hematopoyéticas de donantes emparejados sigue siendo el estándar de oro definitivo aprobado por la FDA para inmunodeficiencias seleccionadas. Los pacientes que consideren terapia experimental de células madre deben discutir alternativas aprobadas con inmunólogos antes de comprometerse.
Las enfermedades primarias de inmunodeficiencia abarcan un grupo heterogéneo de trastornos hereditarios que afectan la inmunidad humoral (células B, producción de anticuerpos), inmunidad celular (células T), complemento, fagocitos, e inmunidad innata. La investigación en células madre investiga si las células madre fetales y células madre mesenquimales placentarias pueden regenerar el tejido linfoide, promover el desarrollo de células T y B dentro de nichos tímicos o esplénicos, mejorar la función fagocítica y restaurar la tolerancia inmunológica. Con 91 ensayos registrados y 13 actualmente reclutando, la base teórica se dirige a la reconstitución inmunitaria a través del apoyo directo de progenitores y mejora paracinea de microambientes del desarrollo. Los datos clínicos tempranos sugieren potencial para mejorar recuentos y función de células T, mejorar respuestas de anticuerpos, reducir carga de infección y mejorar resultados en inmunodeficiencia combinada severa y otras formas.
¿Soy un candidato? → · Primary Immunodeficiency: full overview → · Costo Inmunodeficiencia Primaria → · Cost →
Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
Medicina regenerativa certificada GMP en el corazón de la UE — desde 3.000–8.000 €, una fracción de los precios de EE. UU. o Alemania. Protocolos personalizados para pacientes de más de 50 países.
Evaluación médica gratuita