La FDA non ha approvato una terapia con cellule staminali specificamente per l'immunodeficienza primaria come prodotto autorizzato, sebbene i protocolli investigativi siano registrati presso il NIH. La terapia genica ha recentemente ricevuto l'approvazione della FDA per immunodeficienze gravi selezionate (ADA-SCID, sindrome di Wiskott-Aldrich), rappresentando un'alternativa alla terapia con cellule staminali. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatori abbinati rimane il trattamento definitivo di qualità aureo della FDA per le immunodeficienze selezionate. I pazienti che considerano la terapia con cellule staminali sperimentali dovrebbero discutere le alternative approvate con gli immunologi prima di impegnarsi.
Le malattie da immunodeficienza primaria comprendono un gruppo eterogeneo di disturbi ereditari che colpiscono l'immunità umorale (cellule B, produzione di anticorpi), l'immunità cellulare (cellule T), il complemento, i fagociti e l'immunità innata. La ricerca sulle cellule staminali indaga se le cellule staminali fetali e le cellule staminali mesenchimali placentari possono rigenerare il tessuto linfoide, promuovere lo sviluppo di cellule T e cellule B all'interno di nicchie timiche o splieniche, migliorare la funzione fagocitaria e ripristinare la tolleranza immunologica. Con 91 studi registrati e 13 attualmente che reclutano, la base biologica teorica colpisce la ricostituizione immunitaria attraverso il supporto diretto dei progenitori e il miglioramento paracrine dei microambienti dello sviluppo. I dati clinici precoci suggeriscono il potenziale per il miglioramento dei conteggi e della funzione delle cellule T, il miglioramento delle risposte degli anticorpi, la riduzione dell'onere delle infezioni e il miglioramento degli esiti nell'immunodeficienza combinata grave e altre forme.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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