La durata della ricostituizione immunitaria dall'infusione di cellule staminali si estende tipicamente 12–36 mesi, con alcuni pazienti che mantengono il recupero immunitario stabile oltre i 3 anni. L'espansione delle cellule T e la rigenerazione timica si verificano gradualmente nel corso di settimane a mesi; la migliore durata è osservata quando il danno della nicchia immunologica è limitato. Alcuni pazienti alla fine si stabilizzano o mostrano il declino immunitario graduale, potenzialmente richiedendo infusioni di booster. La terapia antimicrobica profilattica continua è spesso mantenuta durante il monitoraggio della ricostituizione immunitaria per prevenire l'infezione opportunistica. La sopravvivenza a lungo termine libera da infezioni e la stabilità immunitaria oltre 5 anni post-infusione sono insufficientemente documentate. L'indipendenza completa dal supporto immunitario è rara; la maggior parte dei pazienti raggiunge il recupero parziale sostenuto.
Le malattie da immunodeficienza primaria comprendono un gruppo eterogeneo di disturbi ereditari che colpiscono l'immunità umorale (cellule B, produzione di anticorpi), l'immunità cellulare (cellule T), il complemento, i fagociti e l'immunità innata. La ricerca sulle cellule staminali indaga se le cellule staminali fetali e le cellule staminali mesenchimali placentari possono rigenerare il tessuto linfoide, promuovere lo sviluppo di cellule T e cellule B all'interno di nicchie timiche o splieniche, migliorare la funzione fagocitaria e ripristinare la tolleranza immunologica. Con 91 studi registrati e 13 attualmente che reclutano, la base biologica teorica colpisce la ricostituizione immunitaria attraverso il supporto diretto dei progenitori e il miglioramento paracrine dei microambienti dello sviluppo. I dati clinici precoci suggeriscono il potenziale per il miglioramento dei conteggi e della funzione delle cellule T, il miglioramento delle risposte degli anticorpi, la riduzione dell'onere delle infezioni e il miglioramento degli esiti nell'immunodeficienza combinata grave e altre forme.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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