La durée de la reconstitution immunitaire de la perfusion de cellules souches s'étend généralement sur 12–36 mois, certains patients maintenant la récupération immunitaire stable au-delà de 3 ans. L'expansion des cellules T et la régénération thymique se produisent graduellement sur des semaines à des mois ; la meilleure durabilité est observée quand les dommages de la niche immunologique sont limités. Certains patients finissent par se stabiliser ou montrent le déclin immunitaire graduel, nécessitant potentiellement les perfusions de rappel. La thérapie prophylactique antimicrobienne continue est souvent maintenue pendant la surveillance de la reconstitution immunitaire pour prévenir l'infection opportuniste. La survie à long terme sans infection et la stabilité immunitaire au-delà de 5 ans après la perfusion sont inadéquatement documentées. L'indépendance complète du soutien immunitaire est peu courante ; la plupart des patients réalisent la récupération partielle durable.
Les maladies d'immunodéficience primaire englobent un groupe hétérogène de troubles hérédités affectant l'immunité humorale (cellules B, production d'anticorps), l'immunité cellulaire (cellules T), le complément, les phagocytes et l'immunité innée. La recherche sur les cellules souches enquête sur la question de savoir si les cellules souches fœtales et les cellules souches mésenchymateuses placentaires peuvent régénérer les tissus lymphoïdes, promouvoir le développement des cellules T et B dans les niches thymiques ou spléniques, améliorer la fonction phagocytaire et restaurer la tolérance immunologique. Avec 91 essais enregistrés et 13 recrutant actuellement, la justification biologique cible la reconstitution immunitaire par le soutien direct des progéniteurs et l'amélioration paracrine des microenvironnements développementaux. Les données cliniques précoces suggèrent un potentiel pour l'amélioration des nombres et de la fonction des cellules T, l'amélioration des réponses aux anticorps, la réduction du fardeau infectieux et l'amélioration des résultats en immunodéficience combinée sévère et autres formes.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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