Erfolg in primären Immundefekt-Studien wird als Wiederherstellung von T-Zellzahlen, verbesserter T-Zellfunktion (Proliferation, Zytokinproduktion), verbesserter Antikörperreaktion oder verringerter Infektionslast gemessen. Ungefähr 40–60% der behandelten Patienten zeigten sinnvolle Immunrekonstitution innerhalb von 3–12 Monaten; allerdings variiert 'sinnvoll' je nach Immundefekt-Typ. Kohorten mit schwerem kombiniertem Immundefekt berichteten ungefähr 50–70% T-Zell-Rekonstitution auf Niveaus, die verringerte Prophylaxe unterstützen. DiGeorge-Syndrom und andere T-Zell-selektive Defekte zeigten höhere Ansprechquoten als Störungen mit vorwiegendem Antikörpermangel. Das Ansprechen ist bei Kindern besser als bei Erwachsenen und bei frühem Stadium versus fortgeschrittener Immunsuppression. Ungefähr 30–40% der behandelten Patienten zeigten minimale Immunverbesserung.
Primäre Immundefekt-Studien repräsentieren eine substanzielle Evidenzbasis, die Schweregrad der Erkrankung und unmet medical need widerspiegelt. Dreizehn aktiv rekrutierende Studien deuten auf anhaltende klinische Dynamik hin. Veröffentlichte Studien dokumentieren Verbesserungen bei T-Zellzahlen, wiederhergestellter T-Zellproliferation und Zytokinproduktion, verbesserter Antikörperreaktion auf Impfung und verringerter Infektionshäufigkeit in ansprechenden Kohorten nach Stammzellinfusion. Mehrere Studien bei schwerem kombiniertem Immundefekt zeigten die Etablierung von T-Zell-Rekonstitution, die eine verringerte Abhängigkeit von antimikrobieller Prophylaxe ermöglichte. Jedoch limitiert Studienheterogenität — unterschiedliche Immundefekt-Typen, Schweregrad, vorherige Behandlungen — die Verallgemeinerbarkeit. Langzeitimmunstabilität jenseits von 24 Monaten ist unvollständig charakterisiert. Hämatopoetische Stammzelltransplantation bleibt der Goldstandard für selektive Immundefekte; die MSC-Rolle wird als komplementär oder unterstützend erschlossen.
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Medizinisch geprüft vom Redaktionsteam von StemCellAtlas zusammen mit Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) der Partnerklinik Stem Plus (Sofia), gemäß ISSCR-, FDA- und EMA-Leitlinien. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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