Успех в испытаниях первичного иммунодефицита измеряется как восстановление количества T-клеток, улучшение функции T-клеток (пролиферация, производство цитокинов), улучшение ответов антител или снижение бремени инфекции. Примерно 40–60% лечёных пациентов показали значимую иммунологическую реконституцию в течение 3–12 месяцев; однако 'значимая' варьируется по типу иммунодефицита. Когорты тяжёлого комбинированного иммунодефицита сообщили примерно о 50–70% реконституции T-клеток до уровней, поддерживающих снижённую профилактику. Синдром ДиДжорджа и другие дефекты, селективные для T-клеток, показали более высокие показатели ответа, чем расстройства, преимущественно влияющие на дефицит антител. Ответ лучше у детей, чем у взрослых, и при раннем заболевании в сравнении с продвинутой иммуносупрессией. Примерно 30–40% лечёных пациентов показали минимальное иммунное улучшение.
Испытания первичного иммунодефицита представляют значительную базу доказательств, отражающую тяжесть заболевания и неудовлетворённую медицинскую потребность. Тринадцать активно набирающих испытаний указывают на продолжающийся клинический импульс. Опубликованные исследования документировали улучшения в количестве T-клеток, восстановление пролиферации T-клеток и производства цитокинов, улучшение ответов антител на вакцинацию и снижение частоты инфекции в чувствительных когортах после инфузии стволовыми клетками. Несколько испытаний при тяжёлом комбинированном иммунодефиците показали установление реконституции T-клеток, позволяющей снизить зависимость от противомикробной профилактики. Однако неоднородность исследований — варьирующиеся типы иммунодефицита, тяжесть заболевания, предыдущие методы лечения — ограничивает обобщение. Долгосрочная иммунная стабильность более чем на 24 месяца остаётся неполностью охарактеризована. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток остаётся золотым стандартом для избранных иммунодефицитов; роль МСК появляется как дополняющая или поддерживающая.
Являюсь ли я кандидатом? → · Primary Immunodeficiency: full overview → · Стоимость Первичный иммунодефицит → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача