Il miglioramento funzionale (aumento della frazione di eiezione ≥5%, sollievo sintomatico, dispnea ridotta o intolleranza all'esercizio) viene riferito nel 45–60% delle coorti trattate nel corso di 12 mesi. Il miglioramento della classe di sintomi di insufficienza cardiaca (riduzione della classe funzionale NYHA di ≥1 livello) si verifica nel 40–50%. La normalizzazione completa della frazione di eiezione è rara; il beneficio più manifesto come il rallentamento del declino, la stabilizzazione o il miglioramento modesto che consente la ridotta dipendenza dalla farmacoterapia o l'aumento della capacità di esercizio quotidiano.
I dati dei test clinici comprendono la documentazione della sicurezza della fase I–II e la valutazione dell'efficacia della fase II in >3.000 pazienti trattati globalmente. Gli studi rappresentativi riferiscono miglioramenti della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di 5–10 punti percentuali (ad es., 25% → 35%) nel 40–55% delle coorti trattate nel corso di 6–12 mesi. La risonanza magnetica cardiaca mostra la riduzione della dimensione della cicatrice e dello spessore della parete della zona di infarto nei responder. La tolleranza all'esercizio (distanza della camminata di 6 minuti, VO₂ max) migliora modestamente nel 45–50%. I tassi di ospedalizzazione per la decompensazione acuta diminuiscono del 25–40% in alcune coorti nel corso del follow-up di 12 mesi. Il beneficio di mortalità rimane non provato nella fase II; i test pivotali sono in corso.
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