脑性瘫痪干细胞"成功"声称缺乏标准化。病例系列报告许多接受治疗的儿童运动有所"改善",但来自非盲法、非随机研究。大运动功能评量表增益通常为几个点,临床意义存在争议。区分任何干细胞效应与同时进行的物理治疗或自然变异很困难。预期在部分患者中运动改变有限且具变异性,而非脑损伤的逆转。
四十一项注册试验和2项招募研究调查脑性瘫痪中的干细胞方法,主要在亚洲和拉丁美洲进行。小样本研究描述3-12个月内肌张力降低和大运动功能评分改善;大多数缺乏足够的对照或盲法。康复中的安慰剂效应很大,且同时进行的物理治疗使因果关系难以判断。没有大型随机对照试验证明干细胞优于强化物理治疗或既有治疗方法;少数研究持续超过12个月的随访。
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