Успех при мышечной дистрофии измеряется неоднородно между испытаниями, с 'успехом', часто определяемым как замедление снижения, а не обращение повреждения. Опубликованные данные предполагают, что примерно 30–50% участников показывают измеримую стабилизацию мышечной силы или сокращённый темп ухудшения в течение 12–24 месяцев, хотя многие не показывают значительных изменений. Результат зависит от стадии заболевания при лечении, подтипа дистрофии и дозы клеток. Поздняя стадия, сильно ослабленная мускулатура показывает менее значительный ответ, чем случаи раннего вмешательства. Генетический подтип играет критическую роль — испытания мышечной дистрофии Дюшенна сообщают о меньших функциональных достижениях, чем некоторые варианты мышечно-поясничной.
Клинические испытания при мышечной дистрофии в основном включали небольшие когорты и обсервационные схемы. Четыре набирающих исследования предполагают продолжающееся клиническое исследование, хотя окончательные данные об эффективности остаются ограниченными. Некоторые испытания сообщили об умеренных улучшениях в показателях мышечной силы и снижении уровней сывороточного креатинкиназы после инфузии МСК, в то время как другие показали минимальную функциональную пользу. Неоднородность подтипов дистрофии означает, что результаты резко отличаются между формами Дюшенна, Беккера и мышечно-поясничной. Текущие доказательства поддерживают МСК как потенциальную поддерживающую терапию, а не лечебную, с наиболее сильными сигналами из ранних когорт вмешательства. Долгосрочные данные о безопасности скудны, и прогрессирование заболевания часто продолжается несмотря на лечение.
Являюсь ли я кандидатом? → · Muscular Dystrophy: full overview → · Стоимость Мышечная дистрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача