Полезные эффекты от инфузии стволовых клеток при мышечной дистрофии, когда наблюдаются, обычно сохраняются в течение 6–18 месяцев до возобновления прогрессирования заболевания. Некоторые пациенты получили повторные инфузии в интервалах 6–12 месяцев для поддержания любой достигнутой пользы. Долговечность коррелирует с приживлением клеток и постоянной иммунной толерантностью; иммунологическое отторжение или истощение трансплантата сокращает продолжительность. Более долгосрочные данные наблюдения более чем на 2 года остаются ограниченными, поэтому стойкую многолетнюю пользу ещё нельзя надёжно предсказать. Сама биология заболевания — прогрессирующая генетическая дегенерация — означает, что даже стойкая пользо может в конечном счёте быть подавлена продолжающимся патологическим снижением.
Мышечные дистрофии охватывают семейство прогрессирующих генетических расстройств, влияющих на мышечную силу и целостность. Исследования стволовых клеток исследуют, могут ли плацентарные мезенхимальные стволовые клетки (МСК) и стволовые клетки плода интегрироваться в повреждённую мышечную ткань, секретировать противовоспалительные факторы и остановить каскад дегенерации, характеризующий такие состояния, как мышечная дистрофия Дюшенна. Подход нацелен как на прямую мышечную регенерацию через слияние клеток, так и на паракринные эффекты, которые снижают воспаление и фиброз. С 26 зарегистрированными испытаниями и 4 в настоящее время набирающими участников, данные ранней фазы предполагают, что МСК могут замедлить прогрессирование, особенно при системной инфузии или локальной инъекции в повреждённые мышцы. Нейромышечная патология — характеризуемая потерей дистрофина и дисрегуляцией кальция — создаёт уникально враждебную среду для пересаженных клеток, делая эффективность переменной и сроки восстановления продлёнными.
Являюсь ли я кандидатом? → · Muscular Dystrophy: full overview → · Стоимость Мышечная дистрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача