Ни одна терапия стволовыми клетками для мышечной дистрофии не получила одобрение FDA или EMA в качестве лицензированного лекарственного средства. Все текущие вмешательства остаются исследовательскими или доступными через программы клинических испытаний. Некоторые центры напрямую продают недоказанные методы лечения стволовыми клетками пациентам, но они выходят за рамки регулируемых путей и не имеют строгого надзора за безопасностью. Нормативные органы ещё не одобрили специфический для мышечной дистрофии продукт со стволовыми клетками, отражая сложность заболевания и ограниченные данные об эффективности из испытаний. Пациенты должны проверить, является ли любое предложенное лечение частью зарегистрированного клинического испытания под нормативным надзором.
Мышечные дистрофии охватывают семейство прогрессирующих генетических расстройств, влияющих на мышечную силу и целостность. Исследования стволовых клеток исследуют, могут ли плацентарные мезенхимальные стволовые клетки (МСК) и стволовые клетки плода интегрироваться в повреждённую мышечную ткань, секретировать противовоспалительные факторы и остановить каскад дегенерации, характеризующий такие состояния, как мышечная дистрофия Дюшенна. Подход нацелен как на прямую мышечную регенерацию через слияние клеток, так и на паракринные эффекты, которые снижают воспаление и фиброз. С 26 зарегистрированными испытаниями и 4 в настоящее время набирающими участников, данные ранней фазы предполагают, что МСК могут замедлить прогрессирование, особенно при системной инфузии или локальной инъекции в повреждённые мышцы. Нейромышечная патология — характеризуемая потерей дистрофина и дисрегуляцией кальция — создаёт уникально враждебную среду для пересаженных клеток, делая эффективность переменной и сроки восстановления продлёнными.
Являюсь ли я кандидатом? → · Muscular Dystrophy: full overview → · Стоимость Мышечная дистрофия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача