Il successo nella distrofia muscolare è misurato eterogenea mente tra gli studi, con «successo» spesso definito come rallentamento del declino piuttosto che inversione del danno. I dati pubblicati suggeriscono che approssimativamente il 30–50% dei partecipanti mostri una stabilizzazione misurabile della forza muscolare o un tasso di deterioramento ridotto nel corso di 12–24 mesi, sebbene molti non mostrino cambiamenti significativi. L'esito dipende dallo stadio della malattia al momento del trattamento, dal sottotipo di distrofia e dalla dose cellulare. La muscolatura in stadio avanzato e notevolmente indebolita mostra una risposta inferiore rispetto ai casi di intervento precoce. Il sottotipo genetico gioca un ruolo critico — gli studi sulla distrofia di Duchenne riferiscono guadagni funzionali inferiori rispetto ad alcuni varianti della cintola-arto.
Gli studi clinici nella distrofia muscolare hanno principalmente caratterizzato piccole coorti e disegni osservazionali. Quattro studi che reclutano suggeriscono un'indagine clinica continua, sebbene i dati di efficacia definitiva rimangono limitati. Alcuni studi hanno riferito miglioramenti modesti nei misure di forza muscolare e livelli ridotti di creatina chinasi sierica dopo l'infusione MSC, mentre altri hanno mostrato benefici funzionali minimi. L'eterogeneità dei sottotipi di distrofia significa che gli esiti differiscono notevolmente tra le forme di Duchenne, Becker e cintola-arto. L'evidenza attuale supporta gli MSC come una potenziale terapia di supporto piuttosto che curativa, con i segnali più forti che emergono da coorti di intervento precoce. I dati di sicurezza a lungo termine sono scarsi, e la progressione della malattia spesso continua nonostante il trattamento.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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